As the parents explained in their fundraising efforts, the therapy is an oral medication that provides Charlie with naturally occurring compounds that his body is not able to produce. His parents hope that the medicine might repair his flawed mitochondrial genes. Mitochondrial DNA depletion has a poor prognosis and leads to weakened muscles and organ dysfunction, among other symptoms.

在募款活动中查理的父母解释道，核苷分流治疗原理是通过口服药物来补充查理的身体无法产生的天然化合物。他们希望这些药物可以修复查理线粒体基因缺陷。查理所患的线粒体DNA缺失综合征预后不良，会引起肌肉无力、器官功能障碍和其他并发症。

According to bioethicist Julian Savulescu of the Oxford Uehiro Centre for Practical Ethics, the experimental therapy offers a very small chance of some improvement. It has never been used to treat this form of mitochondrial DNA depletion syndrome, though it has proved beneficial to patients with a different form of the disease.

牛津上广实用伦理学中心生命伦理学家朱利安•萨乌雷斯古称，此种疗法改善病情的几率微乎其微，且从未用于查理这种症状的治疗。虽然对好几个患有线粒体缺陷的病人有作用，但是病情与查理的不一样。

2017年，也曾有类似案件受到世界关注。当时，5岁的英国男孩Ashya King身患癌症，父母不顾医生的建议，将他从医院带离，寻求英国没有的一种疗法——质子射线疗法。这对夫妇曾因此在西班牙被捕，但最终获准带儿子去捷克治疗。小孩现在已经痊愈回到学校，英国也正在建设3个质子射线疗法中心。

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